我所张连峰教授在第25期协和学术沙龙做报告

第25期中国医学科学院协和学术沙龙于6月26日晚6:30在东单三条协和礼堂会议室如期举行。来自协和医院、肿瘤医院、基础所、药生所、药植所、动研所、病原所、血研所等的三十多位专家围绕“基因组编辑”这一主题进行了交流和讨论。基础所医学遗传系的黄粤教授和动研所的张连峰教授分别作了主题报告。

黄粤教授在“转基因、基因打靶、基因组编辑”的报告中，首先回顾了转基因技术的发展与应用及其局限性， 指出靶向遗传修饰的目的是实现所有遗传病基因突变的修正，另外，通过这种技术构建人源化小鼠在科学研究及经济上也具有不可估量的前景。黄粤教授对传统基因打靶技术涉及的两种技术，胚胎干细胞培养和同源重组技术以及条件性敲除小鼠的制备方法给予了介绍。黄粤教授还对国际上现有的“全基因组敲除小鼠计划”，包括KOMP、EUCOMM、TIGM、piggyBac Transposon进行了解释，而所有的信息现均已整合到http://www.knockoutmouse.org（IKMC），可以使研究人员很方便的查到感兴趣的基因，并且可免费得到相应的资源。

张连峰教授在“基因组编辑”的报告中，首先指出人类基因组计划（HGP）和小鼠基因组计划（MGP）的目的是通过了解基因的功能，最终实现疾病的防治。有别于基因打靶、转基因、基因沉默等传统的基因修饰方法，张教授主要针对锌指核酶（ZFN）技术，转录激活样因子核酶（Talen）技术以及CRISPR/Cas9技术等新技术进行阐释，包括其原理和优缺点。与传统的基因打靶相比，这三种技术具有明显优势：应用范围更广，从细菌到哺乳动物细胞以及大小鼠，表现高的基因编辑效率；不经过ES细胞水平筛选，能有效缩短获得嵌合体动物模型的时间；能有效的实现小片段的缺失和插入。张教授还结合自己的研究工作，介绍Talen和CRISPR/Cas9的实际应用，并建议大家在选择不同方式建模式动物时要慎重，避免浪费宝贵的科研时间。  

针对两位教授的发言，与会专家就不同情况下对这几种技术的应用范围展开了激烈而深入的讨论。专家们认为基因工程动物模型在科学研究中发挥着重要的作用，建议动研所在现有工作基础上充分发挥专业优势，进一步建设资源共享平台。与会专家对效率更高的CRISPR/Cas9很感兴趣，建议医科院对这些新兴的基因编辑技术给予大力支持，发展成为医科院有特色的技术平台。专家们也对如何选择适合自己研究目标的技术进行了有意义的讨论。

（引自中国医学科学院网站）