众所周知，艾滋病严重影响人类健康和社会经济发展，但目前既无有效的预防疫苗，也无可以根治病毒感染的药物。高效抗逆转录病毒疗法（HAART方案）能够有效地抑制HIV复制，将病毒载量降至血液中检测不到的水平，但由于病毒潜伏库的存在，停药后HIV会迅速反弹。同时因为长期服药，患者也面临药物毒性积累和病毒变异耐药等问题。因此，研究新的艾滋病长效治疗和预防方法是当前重大科学问题，也是研究的难点，而探明病毒潜伏库特征和阻断策略则是研究治疗与预防方法的关键。

小鼠是人类疾病研究理想的模式生物之一，经典的实验室小鼠由于具有相似的起源和单一的遗传背景，难以体现人类遗传的复杂性。

再生障碍性贫血(Aplastic Anemia，AA)简称再障，是一种骨髓造血功能衰竭性综合征，通常由多种病因导致，其特征表现为外周血全血细胞减少和骨髓造血能力降低，临床症状包括贫血、出血以及感染等。再障发生的病因不明，目前认为可能与放射线、药物使用、病毒感染及遗传有关。

环磷酰胺（Cyclophosphamide，CTX）是一种氮芥类衍生物，进入人体内被肝脏或肿瘤内存在的过量的磷酰胺酶或磷酸酶水解，变为活化作用型的磷酰胺氮芥后发挥作用。环磷酰胺抗瘤谱广，对白血病和实体瘤都有效。同时作为免疫抑制剂，用于各种自身免疫性疾病，也用于器官移植时抗排斥反应，通常与泼尼松、抗淋巴细胞球蛋白合用。

造血干细胞具有自我更新和分化产生所有血细胞的能力。骨髓移植（Bone marrow transplantation, BMT）是通过静脉注射向白血病或再生不良性贫血等难治性血液病患者移植正常骨髓细胞进行治疗。骨髓移植使用的造血干细胞来源包括骨髓、脐带血或从末梢血回收的PBSCT等，总称造血干细胞移植（HSCT）。