再生障碍性贫血(Aplastic Anemia，AA)简称再障，是一种骨髓造血功能衰竭性综合征，通常由多种病因导致，其特征表现为外周血全血细胞减少和骨髓造血能力降低，临床症状包括贫血、出血以及感染等。再障发生的病因不明，目前认为可能与放射线、药物使用、病毒感染及遗传有关。

环磷酰胺（Cyclophosphamide，CTX）是一种氮芥类衍生物，进入人体内被肝脏或肿瘤内存在的过量的磷酰胺酶或磷酸酶水解，变为活化作用型的磷酰胺氮芥后发挥作用。环磷酰胺抗瘤谱广，对白血病和实体瘤都有效。同时作为免疫抑制剂，用于各种自身免疫性疾病，也用于器官移植时抗排斥反应，通常与泼尼松、抗淋巴细胞球蛋白合用。

造血干细胞具有自我更新和分化产生所有血细胞的能力。骨髓移植（Bone marrow transplantation, BMT）是通过静脉注射向白血病或再生不良性贫血等难治性血液病患者移植正常骨髓细胞进行治疗。骨髓移植使用的造血干细胞来源包括骨髓、脐带血或从末梢血回收的PBSCT等，总称造血干细胞移植（HSCT）。

目前免疫检查点阻滞剂在肿瘤免疫治疗中受到关注，靶向程序性细胞死亡蛋白1（programmed cell death，PDCD1）和细胞毒T淋巴细胞相关蛋白4（cytotoxic T-lymphocyte associated protein 4，CTLA4）治疗剂的成功为癌症治疗提供了更多的选择。然而，尽管此疗法在一些患者中能够消除肿瘤并实现患者的长期生存，但并非对所有患者都有效果，许多患者对基于免疫检查点阻断的单一药物治疗有抗药性。因此，具有不同作用机制或不同靶点的新型免疫调节药物亟待开发。

原发性肝癌，是我国高发的，危害极大的恶性肿瘤。世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年最新全球癌症负担数据显示，肝癌新发病例数41万例，位居第5位，但是肝癌死亡病例数却高居第二位。